ÇOCUK METABOLİZMA HASTALIKLARI BİLİM DALI
|
KLİNİK ARAŞTIRMA PROTOKOL NUMARASI |
KLİNİK ARAŞTIRMA PROJE ADI |
ANAHTAR KELİME |
DESTEKLEYİCİ FİRMA |
KLİNİK ARAŞTIRMA DÖNEMİ |
|
DFI12712 |
Asit Sfingomiyelinaz Eksikliği Bulunan Hastalarda Olipudase Alfa'nın Etkinlilik, Güvenlilik, Farmakodinamik Ve Farmakokinetiğini Değerlendirmek İçin Bir Faz 2/3, Çok-Merkezli, Randomize, Çift-Kör, Plasebo-Kontrollü, Tekrarlanan-Dozlu, Doz-Karşılaştırma Çalışması.ASCEND. |
Asit Sfingomiyelinaz Eksikliği |
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd.Şti. |
Faz II |
|
B3031002 |
GAUCHER HASTALIĞI BULUNAN GÖNÜLLÜLERDE TALİGLUSERAZ ALFA (KULLANIMI) İÇİN ÇOK MERKEZLİ, ÇOK ÜLKELİ, PAZARLAMA SONRASI, AKTİF GÖZLEM KAYIT ÇALIŞMASI |
Gaucher Hastalığı |
Pfizer İlaçları Ltd.Şti. |
Gözlemsel |
|
PIR16183 |
Asit Sfingomiyelinaz Eksikliğinin (ASMD) kronik biçimi bulunan hastalar hakkında bilgi birikimini rafine etmek ve genişletmek için düzenlenen bir prospektif ve retrospektif kohort çalışma |
Asit Sfingomiyelinaz Eksikliğinin (ASMD) |
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd.Şti. |
Gözlemsel |
|
K020-218 |
Standart Bakımda Yeterince Kontrol Altına Alınamayan Bir Üre Döngüsü Bozukluğu Olan Gönüllülerde KB195’in Etkililiğinin ve Güvenliliğinin Değerlendirildiği Faz 2, Açık Etiketli Çalışma |
Üre Döngüsü Bozukluğu |
Kaleido Biosciences, Inc. |
Faz II |
|
EFC13738 |
Tip 1 ve Tip 3 Gaucher Hastalığına Sahip Pediyatrik Hastalarda Eliglustatın Farmakokinetik, Güvenlilik Ve Etkililiğini Değerlendiren Açık Etiketli, İki Kohortlu (İmigluserazla Birlikte Olan Ve Olmayan), Çok Merkezli Çalışma. |
Tip 1 ve Tip 3 Gaucher Hastalığı |
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd.Şti. |
Faz III |
|
EFC14643 |
Heterozigot Ailesel Hiperkolesterolemisi Olan Çocuk Ve Adolesanlarda Alirokumabın Etkililik Ve Güvenliliğinin Değerlendirildiği Randomize Çift-Kör Plasebo Kontrollü Dönemi Açık Etiketli Dönemin İzlediği Çalışma. |
Heterozigot Ailesel Hiperkolesterolemi, Çocuk, Adelosan |
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd.Şti. |
Faz III |
|
DIREGC07009 |
Gaucher hastalığı bulunan hastalarda rutin klinik uygulamaların sonlanmalarını izleyen bir uzunlamasına, uluslararası, gözlemsel kayıt çalışması |
Gaucher Hastalığı |
Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd.Şti. |
Gözlemsel |
|
AT-NIS-OOO1 |
Fabry Hastalığının agalsidaz alfa ve agalsidaz beta ile olan Enzim Replasman tedavisi sırasında, klinisyenlerin, hastaların ve bakıcılarının deneyimlerini tarif etmeye yönelik, çok ülkeli bir zaman ve hareket çalışması |
Fabry Hastalığı |
Amicus Therapeutics |
Gözlemsel |
| CKJX839C12302 | Homozigot ailesel hiperkolesterolemisi ve yüksek LDL-kolesterolü olan adolesanlarda (12 ile 18 yaşından küçük)inclisiran'ın güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendirmek için iki bölümlü (plaseboya karşı çift kör inclisiran [1. Yıl] ardından açık etiketli inclisiran [2. Yıl]) randomize çok merkezli çalışma (ORION-13) | Homozigot ailesel hiperkolesterolemi | Novartis Sağlık, Gıda Ve Tarım Ürünleri San. ve Tic.A.Ş. | Faz III |
| CKJX839C12301 | Heterozigot ailesel hiperkolesterolemisi ve yüksek LDL-kolesterolü olan adolesanlarda (12 ile 18 yaşından küçük) inclisiran'ın güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendirmek için iki bölümlü (plaseboya karşı çift kör inclisiran [1. Yıl] ardından açık etiketli inclisiran [2. Yıl]) randomize çok merkezli çalışma (ORION-16) | Homozigot ailesel hiperkolesterolemi | Novartis Sağlık, Gıda Ve Tarım Ürünleri San. ve Tic.A.Ş. | Faz II |
