.jpg)
ÇOCUK METABOLİZMA HASTALIKLARI BİLİM DALI
|
KLÄ°NÄ°K ARAÅžTIRMA PROTOKOL NUMARASI |
KLÄ°NÄ°K ARAÅžTIRMA PROJE ADI |
ANAHTAR KELÄ°ME |
DESTEKLEYÄ°CÄ° FÄ°RMA |
KLÄ°NÄ°K ARAÅžTIRMA DÖNEMÄ° |
|
DFI12712 |
Asit Sfingomiyelinaz EksikliÄŸi Bulunan Hastalarda Olipudase Alfa'nın Etkinlilik, Güvenlilik, Farmakodinamik Ve FarmakokinetiÄŸini DeÄŸerlendirmek Ä°çin Bir Faz 2/3, Çok-Merkezli, Randomize, Çift-Kör, Plasebo-Kontrollü, Tekrarlanan-Dozlu, Doz-KarşılaÅŸtırma Çalışması.ASCEND. |
Asit Sfingomiyelinaz EksikliÄŸi |
Sanofi SaÄŸlık Ürünleri Ltd.Åžti. |
Faz II |
|
B3031002 |
GAUCHER HASTALIÄžI BULUNAN GÖNÜLLÜLERDE TALÄ°GLUSERAZ ALFA (KULLANIMI) Ä°ÇÄ°N ÇOK MERKEZLÄ°, ÇOK ÜLKELÄ°, PAZARLAMA SONRASI, AKTÄ°F GÖZLEM KAYIT ÇALIÅžMASI |
Gaucher Hastalığı |
Pfizer Ä°laçları Ltd.Åžti. |
Gözlemsel |
|
PIR16183 |
Asit Sfingomiyelinaz EksikliÄŸinin (ASMD) kronik biçimi bulunan hastalar hakkında bilgi birikimini rafine etmek ve geniÅŸletmek için düzenlenen bir prospektif ve retrospektif kohort çalışma |
Asit Sfingomiyelinaz EksikliÄŸinin (ASMD) |
Sanofi SaÄŸlık Ürünleri Ltd.Åžti. |
Gözlemsel |
|
K020-218 |
Standart Bakımda Yeterince Kontrol Altına Alınamayan Bir Üre Döngüsü BozukluÄŸu Olan Gönüllülerde KB195’in EtkililiÄŸinin ve GüvenliliÄŸinin DeÄŸerlendirildiÄŸi Faz 2, Açık Etiketli Çalışma |
Üre Döngüsü BozukluÄŸu |
Kaleido Biosciences, Inc. |
Faz II |
|
EFC13738 |
Tip 1 ve Tip 3 Gaucher Hastalığına Sahip Pediyatrik Hastalarda Eliglustatın Farmakokinetik, Güvenlilik Ve EtkililiÄŸini DeÄŸerlendiren Açık Etiketli, Ä°ki Kohortlu (Ä°migluserazla Birlikte Olan Ve Olmayan), Çok Merkezli Çalışma. |
Tip 1 ve Tip 3 Gaucher Hastalığı |
Sanofi SaÄŸlık Ürünleri Ltd.Åžti. |
Faz III |
|
EFC14643 |
Heterozigot Ailesel Hiperkolesterolemisi Olan Çocuk Ve Adolesanlarda Alirokumabın Etkililik Ve GüvenliliÄŸinin DeÄŸerlendirildiÄŸi Randomize Çift-Kör Plasebo Kontrollü Dönemi Açık Etiketli Dönemin Ä°zlediÄŸi Çalışma. |
Heterozigot Ailesel Hiperkolesterolemi, Çocuk, Adelosan |
Sanofi SaÄŸlık Ürünleri Ltd.Åžti. |
Faz III |
|
DIREGC07009 |
Gaucher hastalığı bulunan hastalarda rutin klinik uygulamaların sonlanmalarını izleyen bir uzunlamasına, uluslararası, gözlemsel kayıt çalışması |
Gaucher Hastalığı |
Sanofi SaÄŸlık Ürünleri Ltd.Åžti. |
Gözlemsel |
|
AT-NIS-OOO1 |
Fabry Hastalığının agalsidaz alfa ve agalsidaz beta ile olan Enzim Replasman tedavisi sırasında, klinisyenlerin, hastaların ve bakıcılarının deneyimlerini tarif etmeye yönelik, çok ülkeli bir zaman ve hareket çalışması |
Fabry Hastalığı |
Amicus Therapeutics |
Gözlemsel |
| CKJX839C12302 | Homozigot ailesel hiperkolesterolemisi ve yüksek LDL-kolesterolü olan adolesanlarda (12 ile 18 yaşından küçük)inclisiran'ın güvenliliÄŸini, tolere edilebilirliÄŸini ve etkililiÄŸini deÄŸerlendirmek için iki bölümlü (plaseboya karşı çift kör inclisiran [1. Yıl] ardından açık etiketli inclisiran [2. Yıl]) randomize çok merkezli çalışma (ORION-13) | Homozigot ailesel hiperkolesterolemi | Novartis SaÄŸlık, Gıda Ve Tarım Ürünleri San. ve Tic.A.Åž. | Faz III |
| CKJX839C12301 | Heterozigot ailesel hiperkolesterolemisi ve yüksek LDL-kolesterolü olan adolesanlarda (12 ile 18 yaşından küçük) inclisiran'ın güvenliliÄŸini, tolere edilebilirliÄŸini ve etkililiÄŸini deÄŸerlendirmek için iki bölümlü (plaseboya karşı çift kör inclisiran [1. Yıl] ardından açık etiketli inclisiran [2. Yıl]) randomize çok merkezli çalışma (ORION-16) | Homozigot ailesel hiperkolesterolemi | Novartis SaÄŸlık, Gıda Ve Tarım Ürünleri San. ve Tic.A.Åž. | Faz II |
