KLÄ°NÄ°K ARAÅžTIRMA PROTOKOL NUMARASI

KLÄ°NÄ°K ARAÅžTIRMA PROJE ADI

ANAHTAR KELÄ°ME

DESTEKLEYÄ°CÄ° FÄ°RMA

KLÄ°NÄ°K ARAÅžTIRMA DÖNEMÄ°

091501-A

Ä°nhibitörleri Olan Hemofili A Veya B Hastalarında Tam Yada %50 Azaltılmış Hacimde Sulandırılan FEIBA'nın Ve Daha Yüksek Ä°nfüzyon Hızlarının Tolere EdilebilirliÄŸi Ve GüvenliliÄŸinin Ä°ncelendiÄŸi Faz 3, Prospektif, Çok Merkezli, Açık Etiketli, Randomize, Çapraz GeçiÅŸli Çalışma.

Hemofili A, Hemofili B

Baxalta Innovations GmbH

Faz III

SHP677-304-A

Åžiddetli von Willebrand hastalığı (VWD) olan pediatrik ve yetiÅŸkin gönüllülerde rVWF’nin uzun dönem güvenliliÄŸinin ve etkililiÄŸinin araÅŸtırıldığı faz 3b, prospektif, açık etiketli, kontrollü olmayan, çok merkezli çalışma

Von Willebrand hastalığı (VWD)

Baxalta Innovations GmbH

Faz III

APVO101-903

Daha Önce Tedavi GörmüÅŸ Pediatrik Hemofili B Hastalarında bir Rekombinant Faktör IX Ürünü APVO101’in DeÄŸerlendirilmesi

Hemofili B

Aptevo BioTherapeutics, LLC

Faz III

NN7415-4307

Ä°nhibitörsüz Hemofili A veya B hastalarında Concizumab profilaksisinin EtkililiÄŸi ve GüvenliliÄŸi - NN7415-4307

             Hemofili A, Hemofili B                                                      

Novo Nordisk SaÄŸlık Ürünleri Ticaret Ltd.Åžti.

Faz III

B7841005-A

Ä°nhibitörlü ya da Ä°nhibitörsüz, Ağır (Koagülasyon Faktör Aktivitesi

Koagülasyon Faktör Aktivitesi

Pfizer Ä°laçları Ltd.Åžti.

Faz III

NN7415-4322

"Rutin klinik tedavi pratiÄŸine göre tedavi edilen inhibitörlü ya da inhibitörsüz hemofili A ve B hastalarında prospektif, çok uluslu, giriÅŸimsel olmayan bir çalışma (explorer™6)"

Hemofili A, Hemofili B

Novo Nordisk SaÄŸlık Ürünleri Ticaret Ltd.Åžti.

Gözlemsel

MO41001-A

Gerçek YaÅŸam KoÅŸullarinda Emicizumab Ve DiÄŸer Hemofili Tedavi Seçenekleri Ile Tedavi Alan, Inhibitörlü Ve Inhibitörsüz Hemofili A Hastalarinda Kanama Insidansi Ve SaÄŸlikla IliÅŸkili YaÅŸam Kalitesini DeÄŸerlendiren Prospektif, GiriÅŸimsel Olmayan, Çok Merkezli Bir Çalışma

Hemofili

Roche Müstahzarları San.A.Åž.

Gözlemsel

MK7902-013

Lenvatinibin Relaps veya Refrakter Solid Maligniteleri Olan Çocuklarda, Adolesanlarda ve Genç YetiÅŸkinlerde Antitümör Aktivitesini ve GüvenliliÄŸini DeÄŸerlendiren Açık Etiketli, Çok Merkezli, Faz 2, Basket Çalışması

Lenvatinibin Relaps veya Refrakter Solid Malignite

Merck Sharp Dohme Ä°laçları LTD.ÅžTÄ°.

Faz II

DU176b-A-U157

Pediyatrik Hastalarda Edoxaban'ın Farmakokinetik (FK) Ve FarmakodinamiÄŸinin (FD) DeÄŸerlendirildiÄŸi Faz 1, Açık Etiketli , Tek Doz, Randomize Olmayan Bir Çalışma.

Edoxaban 

Daiichi Sankyo Pharma Development

Faz I

SHP648-101

Hemofili B’li Gönüllülerde FIX Padua Eksprese Eden Bir Adeno-Ä°liÅŸkili Virüs Serotipi 8 (AAV8) Vektörü Olan SHP648’in GüvenliliÄŸi ve Doz Artırımı için bir Açık Etiketli, Çok Uluslu, Faz 1/2 Çalışması

         Hemofili B,  Adeno-Ä°liÅŸkili Virüs                                                     

Baxalta Innovations GmbH

Faz I

NN7769-4513

261203

Ağır Hemofili A (FVIII

Hemofili

Baxalta Innovations GmbH

Faz III

DU176b-D-U312

DoÄŸrulanan Venöz Tromboembolizm (VTE) Bulunan, DoÄŸumdan 18 YaÅŸ Altına Kadarki Pediatrik Gönüllülerde Standart Bakım Antikoagülan Tedaviyle Edoksaban'ın EtkililiÄŸi Ve GüvenliliÄŸinin KarşılaÅŸtırılması Ve Edoksaban'ın Farmakokinetik Ve Farmakodinamik Özelliklerinin DeÄŸerlendirilmesi Ä°çin Faz 3, Açık Etiketli, Randomize, Çok Merkezli, Kontrollü AraÅŸtırma.

 Venöz Tromboembolizm (VTE)

Daiichi Sankyo Pharma Development

Faz III

71102

Åžiddetli Von Willebrand Hastalığı Tanısı Konulan Çocuklarda Kanama Epizodlarının Tedavisi Ve Kontrolünde ADVATE Ä°le Veya ADVATE Olmadan rVWF'nin EtkililiÄŸi, GüvenliliÄŸi Ve Tolere EdilebilirliÄŸinin, Elektif Ve Acil Cerrahi Operasyonlarda rVWF'nin EtkililiÄŸinin Ve GüvenliliÄŸinin Ve rVWF FarmakokinetiÄŸinin (FK) BelirlendiÄŸi Faz 3, Prospektif, Çok Merkezli, Kontrollü Olmayan, Açık Etiketli Klinik Çalışma.

Von Willebrand Hastalığı

Baxalta Innovations GmbH

Faz III

NN7769-4514

MO41787

C0371004-A

NötrleÅŸtirici Antikor (NAK) Ve Salgı Bezleriyle BaÄŸlantılı Virüs Vektörleri (AAV)-SPARK100 Açısından Negatif Olan Orta Derecede Ciddi Ä°la Ciddi YetiÅŸkin Hemofili B Hastası Olan Gönüllülerin (FIX≤2%) OlaÄŸan Bakım KoÅŸullarında Faktör IX (FIX) Profilaksi Replasman Terapisinin En Az 6 Aylık Prospektif EtkinliÄŸi ve Seçili Güvenlilik Verilerinin DeÄŸerlendirilmesi Ä°çin Açık Etiketli, AraÅŸtırma Amaçlı Ürün Olmayan, Çok Merkezli DeÄŸerlendirme Çalışması-SPARK100

Hemofili B

Pfizer Inc.

Faz III

EFC15467

241502-A

Cerrahi Veya DiÄŸer Ä°nvazif iÅŸlemler Uygulanan, Faktör VIII Ä°nhibitörlü Konjenital Hemofili A'lı Gönüllülerde B-Parçası SilinmiÅŸ Rekombinant Domuz Faktör VIII'nin (BAX 802) Faz 3, Çok Merkezli, Tek Kollu, Açık Etiketli Etkililik Ve Güvenlilik Çalışması.

Hemofli A

Baxalta Innovations GmbH

Faz III

DU176b-C-U313

38 haftalık gebelik yaşı ila

Daiichi Sankyo Pharma Development

Faz III

LTE15174

Faktör VIII veya IX’a Karşı Ä°nhibitör Antikorları Olan veya Olmayan Hemofili A veya B Hastalarında Fitusiran’ın Uzun Dönem Güvenlilik ve EtkililiÄŸinin DeÄŸerlendirildiÄŸi Açık Etiketli Bir Çalışma

               Hemofili A,  Hemofili B                                                                

Sanofi Genzyme Corporation

Faz III

C3731003-A

Orta ila Ağır Hemofili A (FVIII:C≤%1) Hastası EriÅŸkin Erkek Gönüllülerde PF-07055480'in (Rekombinant AAV2/6 Ä°nsan Faktör VIII Gen Tedavisi) Etkililik ve GüvenliliÄŸinin DeÄŸerlendirildiÄŸi Faz 3, Açık Etiketli, Tek Kollu Çalışma

Hemofli A

Pfizer Ä°laçları Ltd.Åžti.

Faz III

ALN-AT3SC-009

ATLAS-PPX: Daha Önce Bypass Edici Ajan Profilaksisi alan, Faktör VIII ve IX'e Karşı Ä°nhibitör Antikoru Olan Hemofili A ve B Hastalarında Fitusiran Profilaksisinin Etkililik ve GüvenliliÄŸinin Açıklandığı Açık Etiketli, Çok Uluslu, GeçiÅŸli Bir Çalışma.

                Hemofili A,  Hemofili B                                                                  

Sanofi Genzyme Corporation

Faz III

C0371002-A

Orta ila ağır hemofili B’li (FIX:C≤2%), eriÅŸkin, erkek gönüllülerde PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-Padua) ile FIX gen transferinin etkililik ve güvenliliÄŸinin deÄŸerlendirildiÄŸi  faz 3, açık etiketli, tek kollu çalışma (BeneGene-2)

Hemofili B

Pfizer Ä°laçları Ltd.Åžti.

Faz III

MK-8228-030

Allojeneik hematopoietik kök hücre transplantasyonunun (HSCT) ardından CMV enfeksiyonu ve/veya hastalığı geliÅŸme riski taşıyan doÄŸumdan 18 yaşına kadar olan pediyatrik gönüllülerde letermovirin farmakokinetiÄŸi, etkililiÄŸi, güvenliliÄŸi ve tolere edilebilirliÄŸini deÄŸerlendiren açık etiketli, tek kollu, Faz 2b çalışma

Allojeneik hematopoietik kök hücre transplantasyon,                                                   CMV enfeksiyonu

Merck Sharp Dohme Ä°laçları LTD.ÅžTÄ°.

Faz II

54179060LYM3003

Relaps Veya Refrakter Olgun B Hücreli Non-Hodgkin Lenfomalı Pediatrik Ve Genç YetiÅŸkin Hastalarda Ä°brutinibin DeÄŸerlendirildiÄŸi Randomize, Açık Etiketli Bir Güvenlilik Ve Etkinlik Çalışması.

Olgun B Hücreli Non-Hodgkin Lenfoma, Pediatri, Genç YetiÅŸkin                                                                       

Johnson & Johnson Sıhhi Malzeme San. ve Tic. Ltd. Şti.

Faz III

CICL670F2202

Aşırı Demir Yükü Bulunan Pediatrik Hasta Popülasyonunda, GeliÅŸtirilmiÅŸ Deferasiroks Granül Formülasyonu Ä°le Tedaviye Uyumun, Etkililik Ve GüvenliliÄŸin DeÄŸerlendirildiÄŸi Randomize, Açık-Etiketli, Çok Merkezli,Ä°ki Kollu Faz II Bir Çalışma.

Aşırı Demir Yükü,

Novartis SaÄŸlık, Gıda Ve Tarım Ürünleri San. ve Tic.A.Åž.

Faz II

702843-CS2

Transfüzyona Bağımlı Olmayan Beta Talasemi Ä°ntermedia Hastalarında Deri Altına Uygulanan ISIS 702843’ün EtkililiÄŸini, GüvenliÄŸini, Tolerabilitesini, FarmakokinetiÄŸini ve FarmakodinamiÄŸini deÄŸerlendiren Randomize, Açık Etiketli Faz 2a Çalışma

Transfüzyona Bağımlı Olmayan Beta Talasemi Ä°ntermedia

Ionis Pharmaceuticals, Inc

Faz II

IMR-BTL-201

Beta Talasemili Hastalarda IMR-687'nin GüvenliliÄŸini ve Tolere EdilebilirliÄŸini DeÄŸerlendirmek için bir Faz 2 Çalışma

Beta Talasemi

Imara, Inc.

Faz II

ACE-536-B-THAL-001

Beta (β) Talasemi Sebebi Ä°le Düzenli Eritrosit Transfüzyonu Alan YetiÅŸkinlerde, LUSPATERCEPT (ACE-536)'in Plaseboya Karşı Etkililik Ve GüvenliliÄŸinin BelirlendiÄŸi Faz 3, Çift Kör, Randomize, Plasebo Kontrollü, Çok Merkezli Çalışma.

Beta (β) Talasemi

Celgene Corporation

Faz III

ACE-536-LTFU-001

DiÄŸer luspatercept (ACE-536) klinik çalışmalarına katılan gönüllülerde uzun dönem güvenliliÄŸi deÄŸerlendirmeye yönelik bir Faz 3b, açık etiketli, tek kollu geçiÅŸ çalışması

Beta (β) Talasemi

Celgene International Sarl

Faz III